2023年3月,中國 – 多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma, 簡稱MM)是血液系統(tǒng)第二大常見的惡性腫瘤,高發(fā)于老年人群,其無法完全根治及易復發(fā)的特性給廣大中老年群體帶來了極大的生存挑戰(zhàn)。
去年,由國家衛(wèi)生健康委等13個部門聯(lián)合制定的《健康中國行動—癌癥防治行動實施方案(2023—2030年)》主要目標到2030年總體癌癥5年生存率達到46.6%。那么,多發(fā)性骨髓瘤患者如何跨過5年生存大關(guān)?這一沒有“下坡路”的癌癥究竟有多棘手?還有哪些患者未被滿足的治療需求亟待被看見?正值3月“國際骨髓瘤關(guān)愛月”,浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院多發(fā)性骨髓瘤治療中心主任蔡真教授提出,需重視多發(fā)性骨髓瘤這一“銀發(fā)血液殺手”,尤其是其不斷復發(fā)帶來的疾病負擔,要在初始治療階段把握先機。
發(fā)病率逐年增高的“隱形殺手”,中老年群體急需引起重視
多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma, 簡稱MM)是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。 蔡真教授介紹:“臨床上患者出現(xiàn)的癥狀包括高鈣血癥、腎功能損害、貧血和骨病等等,這幾大癥狀簡稱為英文‘CRAB’(中文‘螃蟹’),因此很多人也稱呼這個疾病‘螃蟹’病。許多患者早期認知不足,經(jīng)歷骨質(zhì)疏松、骨痛等情況卻容易以為是中老年常見疾病,忽視背后的‘隱形殺手’。”
據(jù)研究統(tǒng)計,在中國每10萬人中就有約1.6個多發(fā)性骨髓瘤患者,發(fā)病率呈逐年增高狀態(tài)2,且發(fā)病年齡更低。蔡真教授介紹:“與其他國家相比,中國多發(fā)性骨髓瘤情況存在特殊性。中國多發(fā)性骨髓瘤患者平均年齡57歲,與某些西方國家相比年齡段低10年左右。在我國即將進入中度老齡化社會并且快速向重度老齡化社會邁進背景下,隨著人口的老齡化,多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率在逐年上升,嚴重危害人類健康?!?/p>
越復發(fā)越難治,急需創(chuàng)新療法把握初始治療先機
同時,多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤,患者終將面臨復發(fā)困境3。臨床上患者復發(fā)的次數(shù)越多,治療難度也隨之增加,患者無進展生存和復發(fā)后的生存時間越短,。
臨床上,面臨復發(fā)困境的多發(fā)性骨髓瘤患者不在少數(shù),診療之路都是一部“血淚史”?;颊叽蠖疾粩嘟?jīng)歷療法切換,有的甚至在不同醫(yī)院、不同城市間往返尋求治療,對于患者和家庭帶來巨大的經(jīng)濟和精神負擔,但結(jié)果卻不一定盡如人意。據(jù)中國首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調(diào)查報告》調(diào)研顯示,接近50%的患者表示當前治療無法滿足其對整體治療效果和生存獲益方面的要求,并對新型治療方式報以巨大期待。
“多發(fā)性骨髓瘤治療是一場長期生存戰(zhàn)役,患者期待更長的生存周期,害怕最后‘無藥可用’。因此,加速創(chuàng)新藥物引入是與生命的競速,要不斷擴充治療選擇的‘彈 藥庫’,為患者守住生命底線?!辈陶娼淌诒硎荆叭欢?,守住底線還遠遠不夠,更需要創(chuàng)新療法幫助患者打開早期規(guī)范治療局面。對于多發(fā)性骨髓瘤這種早期治療成本效益好的癌癥,患者早期治療獲得的緩解程度越大,之后無進展生存期也會更長,抓住初始治療‘第一棒’先機尤為關(guān)鍵?!?/p>
一線治療在整個治療過程中占有極其重要的地位,以主流VRd方案(硼替佐米、來那度胺及地塞米松)為例,循證醫(yī)學證據(jù)主要來自于SWOG S0777研究,患者中位無進展生存期(PFS)達41個月。蔡真教授表示:“在2030年五年生存率目標指引下,要幫助多發(fā)性骨髓瘤患者邁過5年大關(guān),甚至設定5-10年長期的生存目標,現(xiàn)有一線療法還可以期待進一步創(chuàng)新,可探索現(xiàn)有主流三聯(lián)療法疊加創(chuàng)新治療的四聯(lián)療法,讓患者獲得更長生存獲益?!?/p>
構(gòu)建個體化規(guī)范化治療體系,助力多發(fā)性骨髓瘤進入慢病化全程管理
作為一種高度異質(zhì)性的血液腫瘤疾病,多發(fā)性骨髓瘤在臨床治療時針對患者的疾病危險程度進行分層診療就顯得尤為重要?!盁o論是標危還是高?;颊撸谥贫ㄖ委煼桨笗r要充分考慮患者的身體狀況、復發(fā)次數(shù)、藥物耐受程度等因素,并進行動態(tài)調(diào)整?!辈陶姹硎?,建立完善的臨床分期系統(tǒng),可選擇最適合患者的個體化治療方案,并精確判斷患者的預后,為疾病的長期管理打下基礎(chǔ)。
提高防癌意識、規(guī)范治療降低復發(fā)率、定期復診,科學康復,對患者的精心護理和營養(yǎng)管理,是多發(fā)性骨髓瘤進行“慢病化管理”的重要條件。為了讓這一疾病進一步走向“慢病化”,蔡真教授呼吁:“多發(fā)性骨髓瘤病情可因臨床治療得到控制,但患者必須定期隨訪,了解進展與情況。現(xiàn)階段,我國的血液學科正發(fā)展迅速,我們相信未來有更多治療多發(fā)性骨髓瘤的優(yōu)化方案,讓患者保持更長的緩解時間,迎來高質(zhì)量的長生存。”
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