9月12日，諾華第一屆中國(guó)患者日活動(dòng)在上海成功舉辦?；顒?dòng)以“同守護(hù)、諾未來(lái)”為主題，匯集了國(guó)內(nèi)醫(yī)療衛(wèi)生健康系統(tǒng)中的多方力量，聆聽(tīng)患者的心聲，共商患者參與在藥物全產(chǎn)品生命周期中的價(jià)值，共享拓展藥物可及性的經(jīng)典案例，共探不同階段賦能患者的創(chuàng)新解決方案，從而讓整個(gè)醫(yī)藥健康行業(yè)更廣泛地認(rèn)識(shí)到患者參與到藥物全產(chǎn)品生命周期的價(jià)值，真正實(shí)現(xiàn)“以患者為中心”的藥物研發(fā)、臨床研究、價(jià)值準(zhǔn)入和疾病管理。

諾華集團(tuán)首席執(zhí)行官萬(wàn)思瀚（Vas Narasimhan）醫(yī)學(xué)博士表示：“諾華致力于成為全球最具價(jià)值和最值得信賴的醫(yī)藥健康企業(yè)。患者和患者組織是我們重要的合作伙伴。秉承‘以患者為中心’的理念，我們通過(guò)與患者和患者組織開(kāi)展貫穿全產(chǎn)品生命周期的，持續(xù)性、系統(tǒng)化的溝通與合作，深入了解患者痛點(diǎn)和訴求，并將其轉(zhuǎn)化為真正能夠延長(zhǎng)患者生命、改善患者健康的藥物和解決方案。我期待將諾華中國(guó)患者日打造成諾華與醫(yī)療健康行業(yè)各個(gè)重要利益相關(guān)方重要的交流和共享的平臺(tái)，多方協(xié)力，賦能患者，創(chuàng)想健康未來(lái)?！?/p>

諾華集團(tuán)首席執(zhí)行官萬(wàn)思瀚（Vas Narasimhan）醫(yī)學(xué)博士致辭

傾聽(tīng)所需，鼓勵(lì)患者參與藥物研發(fā)

隨著國(guó)家藥審改革和臨床試驗(yàn)數(shù)量的快速增長(zhǎng)，患者在新藥研發(fā)過(guò)程中的重要性越發(fā)獲得重視。2022年，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）連發(fā)多項(xiàng)以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和實(shí)施的指導(dǎo)原則，標(biāo)志著患者從過(guò)去的被動(dòng)參與轉(zhuǎn)變?yōu)樾滤幯邪l(fā)參與者中的一股積極且重要的力量。有越來(lái)越多的研究者與患者組織緊密合作，將患者的治療感受、生活質(zhì)量、治療負(fù)擔(dān)等因素納入完善臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的考量。同時(shí)，也有越來(lái)越多中國(guó)患者參與到全球多中心臨床研究中去。

在CDE發(fā)布的《患者組織參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則》中指出，在藥物研發(fā)過(guò)程中，傾聽(tīng)患者感受，關(guān)注患者視角，有助于確保獲取來(lái)自患者的體驗(yàn)、需求和其對(duì)優(yōu)先級(jí)考量，這些信息可作為臨床試驗(yàn)關(guān)鍵質(zhì)量要素之一，被納入整體藥物研發(fā)計(jì)劃。患者的意見(jiàn)在藥物研發(fā)的所有階段都能體現(xiàn)其重要意義和價(jià)值，可提高整體藥物研發(fā)的質(zhì)量和成功率，惠及患者、改善臨床用藥現(xiàn)狀，增加臨床用藥的選擇。

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)馬滔介紹：“一直以來(lái)，我們見(jiàn)證了政府機(jī)構(gòu)與企業(yè)越來(lái)越重視患者的意見(jiàn)，患者以及患者組織在創(chuàng)新藥研發(fā)進(jìn)程中起到的推動(dòng)作用日益突顯，其中就包括積極聯(lián)絡(luò)臨床試驗(yàn)中心、組織患者配合臨床試驗(yàn)開(kāi)展、收集患者真實(shí)世界數(shù)據(jù)等。患者組織不僅成為試驗(yàn)申辦方和患者之間雙向溝通的關(guān)鍵橋梁，也為后續(xù)藥品可及性、可負(fù)擔(dān)性以及疾病管理的步驟中起到了指導(dǎo)的作用。”

從左到右：北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)馬滔與蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人黃如方主任交流探討患者參與臨床研究的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)

多方協(xié)力，推動(dòng)創(chuàng)新藥可及性

近年來(lái)，在國(guó)家多項(xiàng)新規(guī)的激勵(lì)支持下，高價(jià)值創(chuàng)新藥加速引進(jìn)，重大疾病、慢性病、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的患者用藥保障得到了前所未有的加強(qiáng)。然而，當(dāng)更多創(chuàng)新藥在中國(guó)上市后，如何讓患者盡快享受到創(chuàng)新帶來(lái)的健康紅利是近年來(lái)業(yè)內(nèi)多方關(guān)注和探討的話題。只有在政府的主導(dǎo)下，各界的力量協(xié)同一致，構(gòu)建一個(gè)多方共促的多層次醫(yī)療保障機(jī)制，才能切實(shí)幫助患者從理念上理解創(chuàng)新藥為疾病治療帶來(lái)的全新突破，并在診療中及時(shí)用得上、用得起更好的藥，享受創(chuàng)新帶來(lái)的臨床獲益提升，真正走完藥物可及的“最后一公里”。

自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái)，國(guó)家醫(yī)保目錄價(jià)值評(píng)估體系不斷完善，通過(guò)涵蓋安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、公平性的五維度評(píng)估框架對(duì)希望進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄的藥品進(jìn)行綜合評(píng)估。目前國(guó)內(nèi)患者主要以相對(duì)間接的方式參與到醫(yī)保價(jià)值證據(jù)產(chǎn)生的過(guò)程中，助力醫(yī)保評(píng)審。放眼國(guó)際實(shí)踐，患者參與藥品價(jià)值評(píng)估的方式更加多元，促進(jìn)患者觀點(diǎn)被充分聆聽(tīng)，提升公共決策的透明度和公平性。諾華中國(guó)患者日活動(dòng)的前瞻性探討之一就是如何加強(qiáng)對(duì)患者聲音的收集、分析和應(yīng)用，客觀反映患者群體具有普遍意義的真實(shí)境遇和需求，令藥品價(jià)值證據(jù)更為豐富全面，使患者聲音成為推動(dòng)完善藥品醫(yī)保準(zhǔn)入等決策的重要輔助，為加快創(chuàng)新藥準(zhǔn)入提供有力支持。

從左到右：銀屑病病友互助網(wǎng)發(fā)起人史星翔、PNH病友之家發(fā)起人佳佳、諾華創(chuàng)新藥物中國(guó)首席醫(yī)學(xué)官及醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人吳玲等現(xiàn)場(chǎng)嘉賓互動(dòng)討論，同心聚力推動(dòng)創(chuàng)新藥可及

作為全國(guó)最大的專注于醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的慈善組織之一，北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)創(chuàng)始人及秘書(shū)長(zhǎng)劉正琛表示：“在國(guó)際上，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估是醫(yī)保準(zhǔn)入最核心的決策工具之一。患者參與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在國(guó)際上被廣泛應(yīng)用。自2017年起，新陽(yáng)光在慈善救助中運(yùn)用衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估支持決策，并積極推動(dòng)患者參與疾病負(fù)擔(dān)報(bào)告研究和衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估全流程。通過(guò)患者參與可以提升疾病負(fù)擔(dān)報(bào)告和衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的質(zhì)量，為多元化評(píng)審委員會(huì)中帶來(lái)患者的角色，提升衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估在慈善醫(yī)療救助領(lǐng)域中應(yīng)用的科學(xué)性和公平性。我們期待并鼓勵(lì)更多的患者組織能系統(tǒng)學(xué)習(xí)和參與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估和疾病負(fù)擔(dān)報(bào)告研究，為政策制定者提供高質(zhì)量證據(jù)，為藥物的可及和準(zhǔn)入提供更多助力，幫助更多人，發(fā)揮更大的影響力?！?/p>

北京新陽(yáng)光慈善基金會(huì)創(chuàng)始人及秘書(shū)長(zhǎng)劉正琛發(fā)言

數(shù)字探索，賦能患者全病程管理

我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生工作的重心正從院內(nèi)診療向院外健康管理延伸。全病程管理，貫穿了健康宣教、院內(nèi)診斷、規(guī)范治療、跟蹤隨訪四個(gè)主要階段，為患者提供系統(tǒng)化、流程化、規(guī)范化、個(gè)體化的全方位健康管理服務(wù)。得益于中國(guó)“互聯(lián)網(wǎng) 醫(yī)療”的急速發(fā)展，在技術(shù)加持和全產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)力推進(jìn)下，打通了院內(nèi)-院外全病程管理，讓治療在院內(nèi)，管理在院外得以實(shí)現(xiàn)。

在中國(guó)，諾華積極探索融合創(chuàng)新的數(shù)字化解決方案，讓更多患者得到及時(shí)、專業(yè)、全面、全病程的健康服務(wù)。此前，諾華推出國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)心血管疾病領(lǐng)域的數(shù)字化患者健康管理平臺(tái)“護(hù)心小愛(ài)”，以及針對(duì)皮膚病領(lǐng)域的數(shù)字化患者健康管理平臺(tái)“智膚新生”，為用戶提供疾病診療教育、就診體驗(yàn)優(yōu)化、智能化自我管理等配套服務(wù)，力求覆蓋“從診到治到管理”的全病程周期。

廣州市紅棉腫瘤和罕見(jiàn)病公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛談到：“從2011年至今，淋巴瘤之家從創(chuàng)建之初430名病友和家屬，發(fā)展成為突破12萬(wàn)注冊(cè)用戶的國(guó)內(nèi)最為成熟的互聯(lián)網(wǎng)患者社群。如何能夠不斷地積累新患者、留住老患者，這得益于強(qiáng)大的數(shù)據(jù)支持，我們會(huì)定期跟進(jìn)每位患者的疾病狀況、健康和心理狀況、用藥情況，并進(jìn)行實(shí)時(shí)更新和錄入。數(shù)據(jù)后臺(tái)就可以通過(guò)這些‘個(gè)性化的標(biāo)簽’定向推送篩選后、有針對(duì)性信息和活動(dòng)，再配合我們專業(yè)的患者社群運(yùn)營(yíng)的同事手把手的全程支持，讓我們成為‘最懂患者’的病友組織。目前，我們也已經(jīng)將成功的經(jīng)驗(yàn)復(fù)制到肺癌、白血病、多發(fā)性硬化等更廣泛的疾病領(lǐng)域?！?/p>

廣州市紅棉腫瘤和罕見(jiàn)病公益基金會(huì)副理事長(zhǎng)、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛發(fā)言