2023年11月7日,中國上?!诘诹鶎弥袊鴩H進口博覽會上,諾華中國宣布攜手PNH病友之家在PNH(陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥)領(lǐng)域開展深度合作,建設跨國藥企與國內(nèi)患者組織在患者溝通領(lǐng)域的合作范本。作為諾華踐行“以患者為中心”承諾的又一重要實踐,諾華將通過PNH病友之家與患者開展系統(tǒng)化的溝通和互動,致力于發(fā)掘在患者旅程中的痛點,更好地滿足實際需求,推動改善疾病認知、促進新藥可及、減輕疾病負擔,讓患者在與這一罕見病的長期抗爭中充實信心、收獲關(guān)愛,創(chuàng)想健康未來。

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從左到右:諾華中國副總裁、傳播及患者溝通部負責人許蘊蘭,諾華中國副總裁、腫瘤治療領(lǐng)域負責人嚴瓊,PNH病友之家發(fā)起人佳佳,諾華中國腫瘤治療領(lǐng)域血液事業(yè)部負責人王瑋

契合患者真實需求,攜手重塑患者醫(yī)療體驗

基于此次合作,諾華將邀請PNH病友之家活躍在全國各地的患者代表作為顧問,成立PNH患者顧問委員會,定期討論收集患者反饋和意見,為未來的產(chǎn)品創(chuàng)新和服務創(chuàng)新提供借鑒。這也是諾華首次在中國建立單一病種領(lǐng)域的患者顧問委員會。同時,諾華也將全力支持PNH病友之家在科普教育、患者關(guān)愛等方面的日常工作,幫助醫(yī)患群體及全社會建立正確的疾病認知,助力提升疾病的診療管理水平。本月末,諾華就將支持PNH病友之家開展首次患者關(guān)愛日活動。未來,雙方將持續(xù)共同探索更多元化、持續(xù)性的合作模式,為患者傳遞真正有價值的改變和關(guān)愛。

PNH病友之家發(fā)起人佳佳表示:“PNH病友之家是從患者中成長和發(fā)展起來的組織,我們深知患者的痛點和需求,致力于推動PNH從‘難診難治’走向‘可診可治’。諾華在創(chuàng)新藥物研發(fā)和患者關(guān)愛方面的成果有目共睹。今天我們非常高興能夠和諾華達成合作,開啟服務中國PNH患者群體的新篇章。未來我們將攜手諾華,為更多病友提供覆蓋更廣、更切合痛點的服務與支持,改善生命質(zhì)量,共赴健康未來。”

諾華中國總裁張穎表示:“我非常高興能夠與PNH病友之家建立合作,聆聽患者心聲,并反之造福于患者。一直以來,聚焦患者,縮短及改善患者旅程,重塑患者醫(yī)療體驗是諾華的戰(zhàn)略重點之一,也是我們一如既往的初心。此次與PNH之家的合作是諾華攜手醫(yī)藥生態(tài)圈賦能患者的又一創(chuàng)新嘗試,我們期待繼續(xù)與患者開展貫穿全產(chǎn)品生命周期的持續(xù)性、系統(tǒng)化溝通,促進創(chuàng)新研發(fā)與藥物可及,為患者提供多方位支持,也為建設健康中國貢獻諾華的力量?!?/p>

PNH治療曙光初現(xiàn),照亮患者生命希望

PNH是一種血液系統(tǒng)罕見病,常見于30-40歲人群,主要臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、潛在的造血功能衰竭和血栓形成傾向,于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。在實際的臨床診斷中,由于PNH較低的發(fā)病率,導致其容易被忽視,常造成漏診和誤診。臨床上,PNH也一直缺乏有效的治療藥物,已上市的C5補體抑制劑由于持續(xù)性C3介導的血管外溶血,部分患者仍無法擺脫輸血依賴,同時,靜脈注射和皮下注射給藥也影響了患者的生活質(zhì)量。

北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科韓冰教授表示:“盡管近年來國內(nèi)的PNH治療取得飛躍進展,但很多時候,患者依然無法避免遭遇診斷難、保障少、用藥貴等難題。一旦患病,不僅會影響患者的生命健康,還會對心理健康和家庭生活帶來巨大的陰霾。此次諾華和PNH病友之家的合作,搭建起了多方溝通的橋梁,對于PNH疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義。我們期待在藥企、患者組織以及醫(yī)療機構(gòu)的共同努力下,讓患者收獲延續(xù)生命的可能和更美好的生活。”

據(jù)悉,2023年6月,國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)正式受理諾華創(chuàng)新藥iptacopan(LNP023)膠囊的上市許可申請并將其納入優(yōu)先審評程序,其擬定適應癥為用于成人PNH患者的治療。Iptacopan是由諾華研發(fā)的首個靶向補體旁路途徑B因子的口服抑制劑,不僅可抑制血管內(nèi)溶血和血管外溶血,口服給藥方式也可以提高患者的依從性,改善患者的用藥體驗。這一突破性的藥物有望打破現(xiàn)有治療格局,為PNH患者帶來全新治療選擇,助力其重獲健康和希望。

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聲明1. Iptacopan目前尚未在中國大陸獲批。2. 本資料目的在于提供疾病領(lǐng)域的相關(guān)知識、提高疾病認知的水平、非廣告用途。3. 本資料中涉及的信息僅供參考,請遵從醫(yī)生或其他醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見或指導。